CRISPR-Cas9 sigue

🔬 CRISPR-Cas9 es una herramienta de edición genética inspirada en el sistema de defensa de las bacterias frente a los virus. Utiliza una molécula de ARN guía para dirigir a la proteína Cas9 hasta una secuencia específica del ADN, donde realiza un corte. A partir de ese corte, es posible modificar o corregir el material genético de forma muy precisa. 💉 Casgevy (exagamglogene autotemcel) es la primera terapia basada en CRISPR-Cas9 aprobada para tratar la anemia falciforme y la β-talasemia dependiente de transfusiones. 🩸 ¿Cómo funciona? Se extraen células madre hematopoyéticas de la médula ósea del propio paciente y se editan fuera del organismo mediante CRISPR-Cas9. La edición se realiza sobre una región reguladora del gen BCL11A, lo que reactiva la producción de hemoglobina fetal (HbF). Esta hemoglobina puede compensar el defecto de la hemoglobina adulta, reduciendo las crisis vasooclusivas en la anemia falciforme y disminuyendo o eliminando la necesidad de transfusiones en muchos pacientes con β-talasemia. Después, las células editadas se vuelven a infundir al paciente. 📚 Recursos de aprendizaje que recomiendo 🩷: • AEMPS (informe sobre Casgevy): https://www.aemps.gob.es/medicamentosUsoHumano/informesPublicos/docs/2025/IPT-345-Casgevy-exagamglogen.pdf • HHMI BioInteractive – CRISPR-Cas9: https://www.biointeractive.org/classroom-resources/crispr-cas9-mechanism-applications